CAGLIARI
Niente più trasfusioni con la nuova terapia genica sui talassemici sardi
(ANSA) - CAGLIARI, 23 DIC - L'appuntamento con la svolta e
con l'addio alle periodiche trasfusioni è in programma il 13
gennaio: quel giorno il primo paziente talassemico sardo si
sottoporrà a un prelievo all'ARNAS Brotzu di Cagliari. Le sue
cellule staminali emopoietiche, dopo un viaggio negli Usa,
torneranno a Cagliari con la "rielaborazione" che permetterà
all'organismo di produrre un'emoglobina funzionante. E che
consentirà al paziente di essere indipendente dalle trasfusioni.
Via alla terapia genica per la beta-talassemia. E il Brotzu,
unico centro accreditato in Sardegna, avvia la prima procedura
avanzata in Italia.
In Sardegna i pazienti sono circa mille: la terapia è
destinata a quelli, clinicamente idonei, di età compresa tra i
12 e i 35 anni. "La nostra regione convive da sempre con
un'elevata incidenza di talassemia, una malattia che ha segnato
profondamente la vita di molte famiglie - ha spiegato il
commissario straordinario dell'Arnas Brotzu Maurizio Marcias -
Siamo orgogliosi di poter affermare che in Italia siamo tra le
prime aziende ad eseguire la terapia tra quelle che non hanno
partecipato alla sperimentazione. Continueremo a lavorare
affinché questa innovazione diventi pienamente accessibile ai
tanti sardi affetti da talassemia, nella massima sicurezza e con
il sostegno delle migliori competenze cliniche disponibili".
Entro gennaio saranno due i pazienti che si sottoporranno
alla nuova terapia. Il percorso terapeutico prevede il prelievo
delle cellule staminali dal sangue periferico del paziente, la
loro modifica genetica in un laboratorio negli Usa - attraverso
tecniche di editing genetico che riattivano la produzione di
emoglobina fetale - e infine la reinfusione mediante
autotrapianto di cellule ematopoietiche geneticamente
modificate.
"Il problema della talassemia è un problema di qualità della
vita - ha osservato il direttore sanitario Giorgio La Nasa -
perché il paziente talassemico deve trasfondere periodicamente,
anche in modo molto frequente, talvolta anche due volte
nell'arco di un mese. Con questo sistema di rimodulazione
genetica il paziente diventa indipendente. Per sempre". (ANSA).
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